第61届美国血液年会（ASH）在万众期待中在佛罗里达州奥兰多盛大召开。一年一度的ASH年会是全球血液学领域规模最大、涵盖最全面的国际学术盛会之一，多项最新、最前沿的重磅研究即将亮相。在急性髓系白血病的治疗方面，靶向治疗方面新药陆续上市，有望改变难治复发AML的治疗困境。Venetoclax是一种可口服的选择性BCL-2抑制剂，是AML靶向治疗药物领域新星，临床应用前景喜人。维奈克拉（Venetoclax）联合用药治疗AML的相关研究在本届ASH会议上大放异彩，为此，小编特别对维奈克拉治疗AML部分研究进行梳理，以飨读者。
老年复发/难治AML患者治疗方案有限，预后不佳，亟需新的治疗选择。基础研究显示，Ven和Idasa分别抑制BCL-2和MDM2，具有协同凋亡诱导活性。口头报告229将报道一项正在进行的、开放标签的Ib期研究，旨在评估Ven+Idasa用于R/R AML患者的安全性、耐受性和初步疗效。
共入组49例患者，中位年龄为72岁（62-93岁）。28天为一周期，口服Ven 400mg/日或600mg/日，第1-5天口服Idas（150毫克/日、200毫克/日或400毫克/日）。中位随访期为3.4个月（0.03-18个月）。
最常见的不良事件包括腹泻（90%）和恶心（78%）；最常见的≥3级AEs为发热性中性粒细胞减少（45%）、中性粒细胞减少（27%）和血小板减少（25%）。实验性肿瘤溶解综合征3例，无1例终止治疗。Ven和Idasa之间未发现明显的PK药物相互作用。初步分析表明，Ven+Idasa联合用于老年AML患者具有可耐受的安全性。
通过二维剂量递增确定Ven+Idsa的最大耐受剂量分别为600mg、400mg,在推荐的第二阶段剂量（RP2D）中，两个Ven 600mg队列的抗白血病反应率为50%（CR+CRp+CRi率29%）。
CR+CRp+CRi+PR的中位时间为1.4个月（1-3个月），中位反应（CR+CRp+CRi）持续时间为4.9个月（0.6-9.7个月）。所有患者组中位总生存期分别为4.4个月，而Ven 600mg组中位总生存期长达5.7个月。如有需要，请咨询海外医疗医学顾问：或扫码添加下方微信！
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