急性淋巴细胞白血病是儿童最常见的肿瘤，其中T-ALL占10-15%。目前，儿童B-ALL的五年无事件生存率(EFS)和总生存率(OS)分别超过80%和90%。一个孩子是挽救性移植，白血病细胞载量高，倍增快，移植后容易早期复发。为防止再次发生，我们采取了以下措施：
1.尽快停用抗GVHD药物：将免疫抑制剂环孢素的浓度控制在较低水平，并尽快停用(8月停用)；2.靶向药物维持治疗：由于儿童NRAS突变，移植后使用MEK抑制剂曲美替尼进行维持治疗。3月患儿开始口服曲美替尼，4月骨髓未检测到NARS突变，证明异基因移植清除了NRAS突变的白血病细胞，继续口服曲美替尼维持治疗。
目前移植后一年的3月，白血病处于持续缓解状态，无明显移植相关不良事件。该病例提示异基因造血干细胞移植并不是高复发风险白血病的最终治疗手段。如果患者存在遗传变异，且有靶向药物可用，可在建立供体造血和免疫系统平台后，使用靶向药物进行维持治疗，持续清除可能残留的白血病细胞，从而降低复发率，提高治愈率。
曲妥珠单抗和赫赛汀价格的疗效
HER2阳性乳腺癌占乳腺癌总数的20%~30%。随着抗HER-2靶向药物曲妥珠单抗(赫赛汀)的问世，HER-2阳性乳腺癌的治疗有了很大的改善。埃及艳后研究是HER2阳性晚期乳腺癌一线治疗中总生存期数据最长的临床研究。2019年ASCO年会报道的最新随访结果显示，曲妥珠单抗pertuzumab化疗组患者的中位总生存期达到57.1个月，8年OS率达到37%，显著提高了HER2阳性晚期乳腺癌患者的生存率。
可以说，埃及艳后研究为HER2阳性晚期乳腺癌建立了一线治疗标准。目前，赫赛汀仿制药一上市，很多患者就能负担得起赫赛汀的价格，因此使用的患者逐渐增多。那么，曲妥珠单抗辅助治疗后，后续选择双靶点方案是否有效？在CLEOPATRA研究中，约11%在辅助治疗阶段接受曲妥珠单抗的患者被纳入研究。
亚组分析表明，无论过去是否使用曲妥珠单抗，患者都将从生存中获益，并降低死亡风险。2018年发表在《乳腺》杂志上的另一项意大利真实世界研究显示，24%的患者在之前的辅助治疗中使用过曲妥珠单抗，无论曲妥珠单抗是用于新辅助治疗还是过去的辅助治疗，患者都可以通过使用双靶点方案获得生存获益。
